R贸wnowaga

Zesp贸艂 Wiskotta-Aldricha: leczenie teletonem

We wspó艂pracy z innymi naukowcami, zespó艂 wspierany przez AFM-Telethonu opracowa艂a innowacyjn膮 leczenie w zespole Wiskott-Aldrich ... Meet Anne Galy *, dyrektor naukowy w Genethon.

Co to jest zespó艂 Wiskotta-Aldricha?

Jest to bardzo rzadka choroba - to dotyka oko艂o 1 dziecko 250000 - które mog膮 pojawi膰 si臋 w bardzo m艂odym wieku i wp艂ywa na systemy odporno艣ciowe i krwi. Dzieci mog膮 mie膰 krwawienie, egzem臋, ci臋偶kie i powtarzaj膮ce si臋 infekcje, a czasami raka. Wk艂adka jest bardzo niska i transfuzji musz膮 by膰 cz臋sto wykonywane. Jest to choroba genetyczna (X-linked), transmitowane przez matk臋 i prawie zawsze chodzi o ch艂opców. W najci臋偶szych przypadkach oczekiwana d艂ugo艣膰 偶ycia jest niestety bardzo niska. Jedynym dotychczasowym leczeniem by艂 przeszczep szpiku kostnego. Ale nadal trzeba znale藕膰 odpowiedniego dawcy i zarz膮dza膰 komplikacji.

Co odkry艂e艣?

Starali艣my si臋 oceni膰 skuteczno艣膰 terapii genowej u 7 pacjentów. Kilka zespo艂ów badaczy po艂膮czony swoj膮 wiedz臋 si臋 komórki macierzyste ze szpiku kostnego, w celu wprowadzenia genu terapeutycznego do tych komórek 鈥瀢y艂膮czenia鈥 choroby i nast臋pnie ponownie wprowadzane do organizmu pacjenta. Tymczasem otrzymuje chemioterapi臋, aby zniszczy膰 komórki zawieraj膮ce gen chory. Widzieli艣my popraw臋 w chorobach autoimmunologicznych, obni偶onych infekcje i krwawienia. Darowizny na Telethonu wnosi膰 swój kamyk do budynku oraz do opracowania niezawodnego i bezpiecznego narz臋dzia do wykonywania transferu genów.

Jakie s膮 perspektywy?

W toku badania nadal sprawdzamy, czy wyniki s膮 trwa艂e. transfer genów mo偶e by膰 tak偶e przydatny w innych deficytów: przewlek艂ej choroby ziarniniakowe, niedokrwisto艣膰 Fanconiego, anemia sierpowata, talasemi膮. Mo偶na go równie偶 rozwa偶y膰 w leczeniu niektórych nowotworów.

Aby wesprze膰 dzia艂anie AFM-Telethonu, jeden przechodzi wezwanie do 3637 lub mo偶emy dokona膰 wp艂aty w Internecie.

Anne Ga艂y jest dyrektora Research Inserm (Genethon / Inserm UMR-S951)

Aby przeczyta膰

Je艣li Telethon nie istnieje

Referencje: 鈥瀦obaczy膰 jego dziecko zatopi膰 si臋 choroby jest nieludzkie鈥

Przesu艅 pompon na telethon

Obejrzyj wideo: Zesp贸艂 Wiskotta-Aldricha

Popularne Wiadomo艣ci

Kategoria R贸wnowaga, Nast臋pny Artyku艂

Monitor ci艣nienia krwi przez iPhone'a
R贸wnowaga

Monitor ci艣nienia krwi przez iPhone'a

Zasada: u偶ycie opaski na r臋k臋, pod艂膮czonej do iPhone'a, iPada lub iPoda, stanowi punkt zwrotny w samodzielnym pomiarze ci艣nienia krwi. Pomiar, wykonany natychmiast, jest rejestrowany. Czy to dzia艂a? Aby kontrolowa膰 ci艣nienie krwi, nic nie przebije samo- pomiaru w domu, jest bardziej wiarygodne ni偶 w biurze.
Czytaj Wi臋cej
Ryba: twoja astro dnia
R贸wnowaga

Ryba: twoja astro dnia

Mutable Water Fish 19 lutego - 20 marca Ryby to znak emocji, powodem tego nie jest to, co j膮 kieruje. Sprzeczny, intuicyjny, inspirowany, w najlepszym razie wykorzystuje swoje zasoby w kreatywnych dziedzinach. Musi pracowa膰 w zespole lub dw贸ch, aby stymulowa膰 dyscyplin臋, poniewa偶 nie jest to jego priorytetowa jako艣膰, potrzebuje on nieustannych wysi艂k贸w w tym kierunku.
Czytaj Wi臋cej