R贸wnowaga

Zesp贸艂 Wiskotta-Aldricha: leczenie teletonem

We wspó艂pracy z innymi naukowcami, zespó艂 wspierany przez AFM-Telethonu opracowa艂a innowacyjn膮 leczenie w zespole Wiskott-Aldrich ... Meet Anne Galy *, dyrektor naukowy w Genethon.

Co to jest zespó艂 Wiskotta-Aldricha?

Jest to bardzo rzadka choroba - to dotyka oko艂o 1 dziecko 250000 - które mog膮 pojawi膰 si臋 w bardzo m艂odym wieku i wp艂ywa na systemy odporno艣ciowe i krwi. Dzieci mog膮 mie膰 krwawienie, egzem臋, ci臋偶kie i powtarzaj膮ce si臋 infekcje, a czasami raka. Wk艂adka jest bardzo niska i transfuzji musz膮 by膰 cz臋sto wykonywane. Jest to choroba genetyczna (X-linked), transmitowane przez matk臋 i prawie zawsze chodzi o ch艂opców. W najci臋偶szych przypadkach oczekiwana d艂ugo艣膰 偶ycia jest niestety bardzo niska. Jedynym dotychczasowym leczeniem by艂 przeszczep szpiku kostnego. Ale nadal trzeba znale藕膰 odpowiedniego dawcy i zarz膮dza膰 komplikacji.

Co odkry艂e艣?

Starali艣my si臋 oceni膰 skuteczno艣膰 terapii genowej u 7 pacjentów. Kilka zespo艂ów badaczy po艂膮czony swoj膮 wiedz臋 si臋 komórki macierzyste ze szpiku kostnego, w celu wprowadzenia genu terapeutycznego do tych komórek 鈥瀢y艂膮czenia鈥 choroby i nast臋pnie ponownie wprowadzane do organizmu pacjenta. Tymczasem otrzymuje chemioterapi臋, aby zniszczy膰 komórki zawieraj膮ce gen chory. Widzieli艣my popraw臋 w chorobach autoimmunologicznych, obni偶onych infekcje i krwawienia. Darowizny na Telethonu wnosi膰 swój kamyk do budynku oraz do opracowania niezawodnego i bezpiecznego narz臋dzia do wykonywania transferu genów.

Jakie s膮 perspektywy?

W toku badania nadal sprawdzamy, czy wyniki s膮 trwa艂e. transfer genów mo偶e by膰 tak偶e przydatny w innych deficytów: przewlek艂ej choroby ziarniniakowe, niedokrwisto艣膰 Fanconiego, anemia sierpowata, talasemi膮. Mo偶na go równie偶 rozwa偶y膰 w leczeniu niektórych nowotworów.

Aby wesprze膰 dzia艂anie AFM-Telethonu, jeden przechodzi wezwanie do 3637 lub mo偶emy dokona膰 wp艂aty w Internecie.

Anne Ga艂y jest dyrektora Research Inserm (Genethon / Inserm UMR-S951)

Aby przeczyta膰

Je艣li Telethon nie istnieje

Referencje: 鈥瀦obaczy膰 jego dziecko zatopi膰 si臋 choroby jest nieludzkie鈥

Przesu艅 pompon na telethon

Obejrzyj wideo: Zesp贸艂 Wiskotta-Aldricha

Popularne Wiadomo艣ci

Kategoria R贸wnowaga, Nast臋pny Artyku艂

Lista popularnych nazw
R贸wnowaga

Lista popularnych nazw

Cuv茅e roku jest ilustrowana dwoma nowymi trendami: silnym przybyciem postaci ze Starego Testamentu po stronie ch艂opc贸w i smakiem dla dziewcz膮t w stylu retro ... Dziewczyny 1. Louise 2. Jade 3. Emma 4. L茅a 5 Chloe 6. Lola 7. Lilou 8. Camille 9. Julia 10. Manon Boys 1. Lucas 2. Raphael 3. Nathan 4.
Czytaj Wi臋cej
Zdecydowano, kocham moje piersi!
R贸wnowaga

Zdecydowano, kocham moje piersi!

Wiadomo艣膰 z ostatnich kilku miesi臋cy zosta艂a przygotowana przez narysowanie z kolei Femenu i Nabilla, kt贸rych jeszcze nie wydrukowali艣my: lato 2013 to piersi bardziej ni偶 idealne. Chwalebne, okr膮g艂e, mocne i wyprostowane. Uparty jak sady owocowe. Na pla偶y lub nad brzegiem, w telewizji i na b艂yszcz膮cym papierze, liczy si臋 to, 偶e ci dwoje s膮 m艂odzi i umiej膮 sta膰 prosto.
Czytaj Wi臋cej
Tw贸j astro coaching od 6 do 12 maja
R贸wnowaga

Tw贸j astro coaching od 6 do 12 maja

Mi艂o艣膰, nastr贸j, rodzina, praca ... Jak co tydzie艅 znajd藕 sw贸j astro-coaching i odkryj, co rezerwujesz gwiazdy na ten weekend i nadchodz膮cy tydzie艅. Rodzina, p艂e膰, praca ... Nasze analizy pomog膮 ci troch臋 lepiej. Rozwi膮zanie jak ka偶de inne, aby wzi膮膰 puls wszech艣wiata i zaanga偶owa膰 r贸偶ne projekty, czy to osobiste, czy profesjonalne, pogodnie!
Czytaj Wi臋cej